„În colaborare cu specialiști în sănătate și în consultanță constantă cu asociațiile de pacienți, am decis actualizarea protocolului pentru tratamentul cu Ivacaftor în cazurile de fibroză chistică (…)”

De-a lungul timpului, accesul la terapie a fost condiționat de o listă fixă de mutații genetice. Copii și adulți cu mutații rare, chiar și în condițiile aceleiași boli și a complicațiilor asociate, erau excluși deoarece mutația lor nu figura în tabelul standard, a declarat Rogobete, într-un mesaj publicat pe Facebook.

El a anunțat că noul protocol aprobat de Ministerul Sănătății și CNAS introduce o regulă nouă:

„Orice pacient cu cel puțin o mutație NON–clasa I devine eligibil pentru tratament compensat. Această schimbare facilitează accesul la terapie pentru zeci de pacienți cu mutații rare, care anterior nu aveau alternative moderne. Pentru unii dintre acești pacienți, schimbarea poate evita necesitatea unui transplant pulmonar. Pentru alții, poate însemna o viață normală. Pentru toți, oferă speranță reală și încredere în sistemul de sănătate,”

De asemenea, a fost inclus și un set de indicații terapeutice detaliate:

• tratament monoterapie pentru copii mai mari de 12 luni cu greutatea peste 7 kg; adolescenți și adulți cu fibroză chistică și mutații de clasa III (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R).
• tratament monoterapie pentru adulți peste 18 ani, cu mutația R117H.
• tratament combinat cu ivacaftor, tezacaftor sau elexacaftor pentru pacienți cu vârsta de cel puțin 2 ani, cu cel puțin o mutație NON–clasa I.